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희귀질환 신경섬유종증 신약, 엘리델비크 (적응증, 필요성, 접근성) 희귀질환은 전 세계 인구 중 약 5~6%만이 앓고 있는 드문 병으로, 치료제가 거의 없어 ‘의약품 사각지대’라고 불립니다. 하지만 최근 들어 희귀질환 분야에도 새로운 치료제가 등장하며, 환자들의 삶의 질을 크게 바꾸고 있습니다. 그중에서도 2024년 FDA에서 승인된 항체치료제 ‘엘리델비크(Elezanumab)’는 신경 손상을 동반한 희귀 질환인 신경섬유종증 1형(NF1)과 관련된 통증 및 신경 기능 저하에 특화된 치료제입니다. 이 글에서는 엘리델비크의 치료 적응증, 희소성과 필요성, 그리고 보험 적용 여부에 대해 쉽게 풀어보겠습니다.적응증: 신경섬유종증 1형 통증 치료엘리델비크는 신경섬유종증 1형(NF1) 환자의 통증과 신경기능 저하 치료를 위해 개발된 단일클론항체 치료제입니다. NF1은 유전적인 신경.. 2025. 5. 2.
미국 FDA 최근 승인한 항암제 신약 리필류셀(Lifileucel) 2025년 현재, 면역세포치료는 항암치료의 새로운 흐름을 이끌고 있습니다. 그중에서도 미국 FDA가 최근 승인한 리필류셀(lifileucel, 상품명 Lepzelda)은 기존의 치료가 듣지 않던 흑색종 환자들에게 새로운 희망을 주고 있습니다. 이 치료제는 TIL(종양침윤 림프구)이라는 면역세포를 이용해, 암세포를 직접 공격하도록 돕는 혁신적인 방식입니다. 이번 글에서는 리필류셀의 작용 원리, 실제 효과, 부작용을 중심으로 상세히 알아보겠습니다.작용 기전: TIL 세포가 암을 공격하는 방식리필류셀은 ‘TIL 기반 면역세포 치료제’입니다. 여기서 TIL은 ‘종양침윤 림프구(Tumor-Infiltrating Lymphocytes)’의 줄임말로, 말 그대로 암세포 안으로 침투해 있는 환자 본인의 면역세포를 의미.. 2025. 5. 2.
유전자 치료 방법 비교, CRISPR, AAV, siRNA 2025년 현재, 유전자치료는 더 이상 미래의 기술이 아닙니다. 실제로 희귀질환, 암, 실명, 심지어 당뇨와 같은 질환에도 유전자치료가 적용되고 있으며, 그 중심에는 CRISPR, AAV, siRNA 기술이 있습니다. 이 세 가지 기술은 각자 다른 방식으로 유전자를 조작하거나 조절하여 질병을 치료합니다. 이번 글에서는 이 세 가지 유전자치료 기술을 쉽게 비교하여 각각의 원리, 장점, 단점을 중학생도 이해할 수 있도록 설명하겠습니다.CRISPR: 유전자 가위를 이용한 정밀 치료CRISPR는 '크리스퍼'라고 읽으며, '유전자 가위'라고 불리는 기술입니다. 쉽게 말하면, 유전자 안에 잘못된 부분을 찾아내서 잘라내고, 고치는 기술입니다. DNA는 우리 몸의 설계도인데, 이 설계도가 잘못되면 병이 생깁니다. CR.. 2025. 5. 2.
당뇨병 치료 신약 리벨서스 특징, 기전, 효과 2025년 현재 당뇨병 치료제 중에서 가장 주목받는 약 중 하나는 ‘리벨서스(Rybelsus)’입니다. 이 약은 세계 최초의 경구형 GLP-1 수용체 작용제로, 기존의 주사제를 먹는 알약으로 바꿨다는 점에서 큰 혁신으로 평가받고 있습니다. 본문에서는 리벨서스의 작용 원리, 효과, 복용법과 주의사항까지 자세히 설명하겠습니다.경구제 당뇨약 ‘리벨서스’의 특징리벨서스는 세마글루타이드(semaglutide)라는 성분을 가지고 있는 먹는 당뇨약입니다. 원래 세마글루타이드는 오젬픽(Ozempic)이라는 주사제로 많이 사용되었지만, 리벨서스는 이 성분을 알약 형태로 만들어 복용의 편의성을 높였습니다. 알약으로 만들기 위해 리벨서스는 흡수 보조 물질(SNAC)을 함께 사용합니다. 이 물질은 위에서 약이 잘 흡수되도록 .. 2025. 5. 2.
한국 도입 예정 신약들의 작용 기전, 임상 결과, 현황 2025년, 한국 제약시장에도 세계적으로 검증된 신약들이 속속 도입될 예정입니다. 특히 신경계 질환, 면역계 이상, 그리고 암 치료 분야에서 획기적인 신약들이 등장하고 있으며, 환자들의 삶에 직접적인 변화를 가져올 것으로 기대됩니다. 이번 글에서는 한국에 도입이 예정된 주요 신약 세 가지를 주제로, 작용 기전과 임상 결과, 도입 현황 등을 쉽게 풀어 설명합니다.신경계: 도입 임박한 레카네맙레카네맙은 알츠하이머병 치료제로, 현재 한국 식품의약품안전처(MFDS)의 신속 심사 절차를 거치고 있는 중입니다. 미국과 일본에서는 이미 승인되어 처방이 시작된 약으로, 한국에서도 2025년 하반기 내 처방 개시가 유력합니다. 레카네맙의 작용 기전은 뇌에 쌓이는 베타 아밀로이드 단백질을 제거하여 인지 저하를 늦추는 것입.. 2025. 5. 2.
미국, 유럽에서 주목받고 있는 신약 3가지 2025년, 세계 제약시장에서 미국과 유럽을 중심으로 주목받는 신약들이 잇따라 승인되고 있습니다. 특히 알츠하이머, HIV, 희귀 암과 같은 난치성 질환에 효과를 보이는 신약들은 의료계와 환자들에게 큰 기대를 받고 있습니다. 이번 글에서는 현재 미국과 유럽에서 가장 주목받고 있는 신약 세 가지, 즉 레카네맙, 트리렐비, 엔트레크티닙을 중심으로 각각의 작용 방식과 임상 결과, 특징 등을 쉽게 설명합니다.레카네맙: 알츠하이머 신약의 새로운 가능성레카네맙은 2023년 미국 식품의약국(FDA)의 정식 승인을 받은 알츠하이머 치료제입니다. 이 약물은 '베타 아밀로이드'라는 단백질 찌꺼기를 뇌에서 제거하는 데 효과가 있습니다. 알츠하이머 환자의 뇌에서는 베타 아밀로이드가 뭉쳐서 신경세포를 손상시키는 것이 주요 원인.. 2025. 5. 2.

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